Verordnung
des Schweizerischen Heilmittelinstituts
über die vereinfachte Zulassung von Arzneimitteln und
die Zulassung von Arzneimitteln im Meldeverfahren
(VAZV)

¹ Den Sta­tus als wich­ti­ges Arz­nei­mit­tel für sel­te­ne Krank­hei­ten (Or­phan Drug) er­hält ein Hu­manarz­nei­mit­tel auf Ge­such hin, wenn die Ge­such­stel­le­rin nach­weist, dass das Arz­nei­mit­tel den Kri­te­ri­en von Ar­ti­kel 4 Ab­satz 1 Buch­sta­be a^de­cies HMG ent­spricht.⁷

² Der Nach­weis, dass ein Arz­nei­mit­tel, für das der Sta­tus als Or­phan Drug nach Ar­ti­kel 4 Ab­satz 1 Buch­sta­be a^de­cies Zif­fer 1 HMG be­an­tragt wird, der Er­ken­nung, Ver­hü­tung oder Be­hand­lung ei­ner sel­te­nen Krank­heit dient, ist mit fol­gen­den An­ga­ben und Un­ter­la­gen zu er­brin­gen:⁸

a.

den mass­ge­bli­chen Re­fe­renz­do­ku­men­ten zur Tat­sa­che, dass die für ei­ne Be­hand­lung mit dem Arz­nei­mit­tel vor­ge­se­he­ne Krank­heit in der Schweiz zum Zeit­punkt der Ge­such­sein­rei­chung höchs­tens fünf von zehn­tau­send Per­so­nen be­trifft;

b.

sämt­li­chen re­le­van­ten Ein­zel­hei­ten über die zu be­han­deln­de Krank­heit und Bei­trä­gen aus der Fachli­te­ra­tur, die be­le­gen, dass die Krank­heit le­bens­be­dro­hend oder chro­nisch in­va­li­di­sie­rend ist;

c.

ei­ner bi­blio­gra­fi­schen Ana­ly­se der re­le­van­ten Fachli­te­ra­tur oder ei­nem Ver­weis auf ei­ne ent­spre­chen­de Ana­ly­se und In­for­ma­tio­nen aus re­le­van­ten Da­ten­ban­ken zur Schweiz oder, falls Da­ten zur Schweiz feh­len, einen Ver­weis auf Da­ten­ban­ken von Dritt­län­dern, mit de­nen die er­for­der­li­chen Hoch­rech­nun­gen vor­ge­nom­men wer­den.

³ Die­se Un­ter­la­gen kön­nen je­der­zeit im Ver­lauf der Ent­wick­lung oder gleich­zei­tig mit dem Zu­las­sungs­ge­such (Art. 26) ein­ge­reicht wer­den.

^3bis Bei Wirk­stof­fen oder Arz­nei­mit­teln, de­ren Sta­tus als Or­phan Drug von zwei Län­dern mit ver­gleich­ba­rer Arz­nei­mit­tel­kon­trol­le im Sin­ne von Ar­ti­kel 13 HMG un­ter­schied­lich be­ur­teilt wur­de, eva­lu­iert die Swiss­me­dic⁹ selbst die Da­ten, mit de­nen die Schwe­re und die Sel­ten­heit der Krank­heit be­legt wer­den.¹⁰

⁴ In Ge­su­chen, mit de­nen für ein Arz­nei­mit­tel der Sta­tus als Or­phan Drug nach Ar­ti­kel 4 Ab­satz 1 Buch­sta­be a^de­cies Zif­fer 2 HMG be­an­tragt wird, muss die Ge­such­stel­le­rin be­le­gen, dass der Wirk­stoff, dem im Aus­land der Sta­tus als Or­phan Drug zu­er­kannt wur­de, auch in dem Arz­nei­mit­tel ent­hal­ten ist, das Ge­gen­stand des Ge­suchs bil­det.¹¹

⁵ Be­trifft das Ge­such ei­ne neue In­di­ka­ti­on ei­nes be­reits zu­ge­las­se­nen Arz­nei­mit­tels, so reicht die Zu­las­sungs­in­ha­be­rin ein se­pa­ra­tes Ge­such ein, das aus­sch­liess­lich die In­di­ka­tio­nen für die sel­te­nen Krank­hei­ten ab­deckt.